Ricercatori dell’azienda Sana Biotechnology di San Francisco hanno sviluppato cellule staminali geneticamente modificate che non provocano una risposta immunitaria distruttiva e le hanno utilizzate per creare cellule pancreatiche per il trattamento di topi con una forma di diabete di tipo 1. Il risultato rappresenta un ulteriore passo avanti verso il trattamento di una vasta gamma di malattie con tessuti o organi ‘pronti all’uso’, anziché doverli creare da zero per ogni persona.
Le cellule staminali, simili a quelle degli embrioni, possono essere indotte a moltiplicarsi e a svilupparsi in diversi tessuti, e si spera che possano essere trapiantate nelle persone per trattare una serie di condizioni, tra cui infarti e ictus. Tuttavia, le cellule prese da una persona e inserite in un’altra vengono generalmente eliminate dal sistema immunitario. Per evitare questi problemi, il team di Sonja Schrepfer ha sviluppato una tecnica per modificare geneticamente le cellule in modo che diventino invisibili al sistema immunitario. Nella tecnica, vengono rimossi due geni che codificano per molecole di superficie che sono richieste per il riconoscimento del sistema immunitario come “estranee”, e viene aggiunto un gene che fa produrre alle cellule una molecola chiamata CD47, che normalmente impedisce all’immunità di attaccarle. In primo luogo, i ricercatori hanno testato le cellule in una versione “pluripotente”, ovvero con il potenziale di essere trasformate in diversi tessuti ed organi, prelevate da un macaco rhesus e poi inserite nei muscoli della gamba di altri quattro macachi rhesus. Le cellule sono sopravvissute senza segni di attacco immunitario per fino a quattro mesi, dopodiché i macachi sono stati soppressi. In contrasto, le cellule inserite che non avevano subito le modifiche genetiche sono state distrutte dai sistemi immunitari dei macachi entro tre settimane. Successivamente, le cellule staminali sono state testate come trattamento per il diabete di tipo 1, che è causato dalla perdita di cellule pancreatiche che producono l’ormone insulina. Le cellule staminali sono state trasformate in cellule pancreatiche e inserite nei topi affetti dalla malattia, con i test del sangue che hanno mostrato una riduzione dei sintomi del diabete. Nonostante le cellule staminali che non sono invisibili al sistema immunitario abbiano alcuni vantaggi rispetto a quelle che lo sono, come ad esempio le cosiddette cellule staminali mesenchimali che sembrano interagire con l’immunità per promuovere il rilascio di composti di guarigione, questi risultati rappresentano un passo importante verso la creazione di terapie cellulari “pronte all’uso”.