In uno studio pubblicato sul The FASEB Journal, i ricercatori hanno dimostrato il potenziale di una molecola che potrebbe aiutare a superare alcuni dei devastanti sintomi della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), il più conosciuto disturbo neuromuscolare congenito nel gruppo delle malattie rare. L’agente promuove l’attività della proteina chinasi attivata dall’AMP (AMPK), un importante enzima che rileva il carburante presente in tutte le cellule di mammifero. Ricerche precedenti hanno dimostrato che la stimolazione dell’AMPK può mitigare la distrofia o il deterioramento dei muscoli, ma gli attivatori dell’AMPK non sono riusciti ad arrivare alla ricerca clinica a causa della loro mancanza di potenza o degli effetti tossici non voluti. In questo ultimo lavoro, gli scienziati hanno utilizzato un agonista dell’AMPK orale di nuova generazione chiamato MK-8722 e hanno dimostrato che quando somministrato in singola dose a topi affetti da distrofia muscolare, ha attivato le vie di segnalazione associate a un miglioramento della salute muscolare. Ulteriori studi sono necessari per testare l’amministrazione cronica di tali attivatori dell’AMPK di nuova generazione negli animali distrofici per valutare ulteriormente la loro sicurezza ed efficacia. “I nostri lavori mettono in evidenza il potenziale terapeutico di questa nuova classe di attivatori dell’AMPK nella malattia neurodegenerativa, così come in altre malattie neuromuscolari”, ha dichiarato il primo autore Sean Ngdell’Università di McMaster in Canada. “Speriamo che questi risultati possano essere estesi ad altri nuovi agonisti dell’AMPK, attualmente in corso di indagine in studi clinici. Se così fosse, il riposizionamento di queste terapie potrebbe rappresentare un metodo efficace e a basso costo per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, indipendentemente dalla mutazione specifica che causa la malattia”, ha concluso il ricercatore.