MolMed S.p.A. (MLM.MI) annuncia che dati molto positivi provenienti da studi preclinici condotti sul proprio progetto di immune-gene therapy CAR-CD44v6 sono stati presentati oggi al 58° convegno annuale della American Society of Hematology (ASH), in corso a San Diego (USA) dal 3 al 6 dicembre 2016. Il dottor Attilio Bondanza, Responsabile dell’Unità di Immunoterapie Innovative presso la Divisione di Immunologia, Trapianti e Malattie Infettive dell’Istituto Scientifico Ospedale San Raffaele (Milano), ha messo in evidenza questi risultati nel corso di una presentazione orale dal titolo “Monocytes Are Required for Both Optimal Anti-Leukemic Efficacy and the Cytokine Release Syndrome By CAR-T Cells: Lessons from an Innovative Xenotolerant Mouse Model”.
Il CAR-CD44v6 fa parte della famiglia di linfociti T-CAR (Chimeric antigen-receptor): linfociti T armati con recettori chimerici che hanno dimostrato un elevato potenziale antitumorale, anche contro tumori – soprattutto neoplasie ematologiche – particolarmente aggressivi e resistenti alle terapie tradizionali; in particolare, è stato dimostrato un grande potenziale dei linfociti T-CAR nella cura delle leucemie croniche ed acute refrattarie ai trattamenti standard.
Il CAR-CD44v6, che è già stato testato con successo in appropriati modelli murini, rappresenta un prodotto con un potenziale terapeutico particolarmente elevato, in quanto riconosce specificamente la variante 6 (v6) dell’antigene CD44 (CD44v6), espressa da diverse neoplasie ematologiche, incluse leucemia mieloide acuta e mieloma multiplo, ma anche da molti tumori epiteliali come i carcinomi della mammella, del colon, del pancreas, del polmone e di testa-collo.
I risultati presentati oggi provengono da un innovativo modello murino xeno-tollerante di immunoterapia basata su linfociti T-CAR, sviluppato per studiare i fattori determinanti l’efficacia dei linfociti T-CAR e la tossicità associata, nonché da un modello di adenocarcinoma polmonare umano. I risultati, riguardanti linfociti T trasdotti ex vivo con il recettore chimerico di MolMed CAR-CD44v6, hanno evidenziato caratteristiche molto promettenti che ne confermano l’efficacia ed il profilo di sicurezza e ne sostengono il potenziale terapeutico nei tumori solidi.
Per quanto riguarda la leucemia, i risultati preclinici hanno confermato l’efficacia e mostrato un migliore profilo di sicurezza dei linfociti T-CAR-CD44v6 rispetto ai linfociti T-CAR-CD19; tuttavia, ancor più rilevanti sono i risultati relativi ai tumori solidi, come risulta da un modello di adenocarcinoma polmonare umano, che ha messo in evidenza delle proprietà interessanti e molto promettenti del progetto CAR-CD44v6 di MolMed. In particolare, i linfociti T esprimono il CAR CD44v6 in modo molto efficiente, e migrano preferenzialmente verso il sito del tumore, dove esercitano un notevole potenziale citotossico sulle cellule tumorali: l’analisi effettuata subito dopo il trattamento ha dimostrato che nelle lesioni tumorali le cellule neoplasiche sono state quasi completamente eliminate e sostituite dai linfociti T-CAR.
Riccardo Palmisano, amministratore delegato di MolMed, ha dichiarato: “Siamo molto orgogliosi ed emozionati per i risultati presentati oggi, che confermano la bontà e la lungimiranza della scelta di acquisire, nel recente passato, il progetto CAR-CD44v6 dall’Ospedale San Raffaele, entrando così nel settore altamente dinamico e promettente della immune-gene therapy del cancro. La presentazione di oggi ha messo in evidenza le caratteristiche che possono differenziare il nostro rispetto ad altri progetti CAR-T attualmente in fase di sviluppo: CAR-CD44v6 ha dimostrato, in studi preclinici, di essere efficace e potenzialmente più sicuro nella leucemia e, cosa ancora più importante, di essere efficace nell’adenocarcinoma polmonare, uno dei big killer tra i tumori solidi. Siamo estremamente incoraggiati da questi risultati preliminari, che supportano la possibilità di impiegare in futuro i linfociti T CAR-CD44v6 anche nella terapia dei tumori solidi; partendo da questi dati saremo in grado di delineare correttamente il potenziale del progetto ed il suo place in therapy, ed di definire al meglio il percorso di sviluppo da seguire per avviare la sperimentazione nell’uomo.”