Una nuova terapia inalabile, a base di nanoparticelle a RNA potrebbe rappresentare una strategia efficace contro la fibrosi cistica e altre malattie del polmone. Descritto sulla rivista Nature Biotechnology, questo approccio innovativo è stato proposto dagli scienziati del Massachusetts Institute of Technology e della University of Massachusetts Medical School. Il team, guidato da Daniel Anderson, ha progettato un nuovo tipo di nanoparticelle che possono raggiungere i polmoni e fornire RNA messaggero in grado di codificare proteine utili. Testato in un modello murino, l’approccio sembra essere molto promettente. “Per la prima volta – commenta Anderson – abbiamo raggiunto una consegna altamente efficiente di RNA ai polmoni. Speriamo che il nostro lavoro possa aprire la strada allo studio di nuovi trattamenti per le malattie genetiche del polmone, come la fibrosi cistica”. I ricercatori hanno utilizzato le nanoparticelle per raggiungere i polmoni dei topolini infetti, e fornire l’mRNA destinato all’editing genetico delle zone responsabili delle malattie. La somministrazione di RNA, spiegano gli esperti, ha un grande potenziale come terapia per una varietà di condizioni causate da geni difettosi. Il limite principale di questo metodo, però, riguarda la difficoltà a consegnare il trattamento in una zona specifica dell’organismo.Le nanoparticelle iniettate infatti spesso si accumulano nel fegato, per questo non è semplice progettare un approccio mirato a determinate parti del corpo. Il laboratorio di Anderson ha ideato delle nanoparticelle in grado di fornire mRNA che codifica una proteina bioluminescente alle cellule polmonari. Il team ha utilizzato particelle adatte all’inalazione per rendere più agevole ed efficiente la somministrazione del trattamento. Gli studiosi hanno valutato 10 diverse strutture chimiche per la coda delle nanoparticelle e 72 formulazioni per i gruppi di testa. Grazie alle sperimentazioni nei modelli murini, gli esperti hanno individuato le configurazioni più efficaci. Una sola somministrazione poteva garantire il trasferimento fino al 40 per cento circa del carico nelle cellule epiteliali polmonari. Con due e tre dosi il valore aumentava rispettivamente fino al 50 e al 60 per cento. “Questo approccio – afferma Anderson – potrebbe fornire l’mRNA alle cellule polmonari in modo molto più efficiente rispetto alle tecniche attualmente disponibili. I nostri risultati aprono la strada a promettenti applicazioni terapeutiche di editing genetico per il trattamento mirato di malattie polmonari”. “Questa piattaforma – commenta Dan Peer, direttore del Laboratorio di nanomedicina di precisione presso l’Università di Tel Aviv, non coinvolto nel lavoro – offre numerosi vantaggi rispetto ai vaccini e alle terapie convenzionali. Nei prossimi step, sarà interessante valutare sistemi per rendere le particelle più stabili, in modo che possano essere aerosolizzate e inalate attraverso un semplice nebulizzatore”.
