Scoperto un possibile candidato terapeutico contro il morbo di Parkinson

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Si chiama IkT-148009, è un composto sperimentale che potrebbe invertire i difetti neuronali e proteggere le cellule cerebrali dalla degenerazione. A idearlo uno studio, pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine, condotto dagli scienziati della Johns Hopkins University School of Medicine e della Inhibikase Therapeutics Inc. Il team, guidato da Valina L. Dawson, Milton H. Werner, Senthilkumar Karuppagounder e Ted M. Dawson, ha testato la terapia su un modello murino con malattia di Parkinson. Il composto, riportano gli autori, può offrire benefici terapeutici anche se somministrato fino a un mese dopo la comparsa dei primi sintomi. Allo stesso tempo, IkT-148009 mostrava una promettente capacità di attraversare la barriera emato-encefalica, che spesso rappresenta un ostacolo per le terapie che prendono di mira le problematiche del cervello. Il Parkinson, sottolineano gli esperti, rappresenta un enorme onere sanitario ed economico in tutto il mondo. Correlato a una chinasi denominata c-Abl, che può avviare e guidare l’accumulo di proteine mal ripiegate, il morbo di Parkinson colpisce circa il due per cento della popolazione mondiale over 65, ma nel cinque per cento dei pazienti può manifestarsi con un esordio giovanile tra i 21 e i 40 anni. In questo lavoro, il gruppo di ricerca ha valutato diversi inibitori di c-Abl, riscontrando un candidato promettente in IkT-148009. Gli studiosi hanno somministrato quotidianamente il composto a modelli murini di malattie di Parkinson a progressione lenta. Non sono stati rilevati effetti collaterali gravi nei pazienti animali, ma il trattamento era in grado di penetrare la barriera emato-encefalica. La terapia sembrava capace di proteggere i neuroni da un’ulteriore degenerazione, portando a un miglioramento delle funzioni motorie nei topi con malattia di Parkinson sporadica o ereditaria. Questi risultati, concludono gli autori, sembrano supportare il potenziale terapeutico di IkT-148009, che dovrebbe essere esplorato in ulteriori ricerche.