Sarà presentato in occasione del prossimo American Society of Clinical Oncology (ASCO) Virtual Scientific Program (Abstract #8505) l’aggiornamento dei risultati dello studio di fase 1b/2 CARTITUDE-1 (NCT03548207) di Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson, che valuta l’efficacia e la sicurezza di JNJ-4528, una terapia sperimentale a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico per l’antigene (CAR-T) diretto verso l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. I risultati ad un follow-up più lungo dello studio (n = 29) mostrano che tutti i pazienti hanno risposto alla terapia e che le risposte sono state profonde e durature, con l’86% dei pazienti che ha raggiunto una risposta completa stringente a una mediana di 11,5 mesi e con l’86% dei pazienti in vita e liberi da progressione della malattia al nono mese. Il 100% di risposta complessiva (ORR) comprende il 97% dei pazienti con risposta parziale molto buona o migliore e il 3% con risposta parziale. Le risposte sono state osservate, in 29 pazienti precedentemente pluri-trattati (n = 29). La mediana del tempo alla prima risposta è stata di un mese (range, 1-3) e l’81% dei pazienti valutabili (16 pazienti) ha raggiunto una malattia minima residua (MRD) negativa alla prima presunta risposta completa. “Questi risultati ad un più lungo follow-up dimostrano, come già precedentemente evidenziato dallo studio CARTITUDE-1, un effetto del trattamento che si mantiene nel tempo in pazienti precedentemente pluri-trattati con una prognosi sfavorevole”, ha affermato Jesus G Berdeja, MD, Director Myeloma Research, Sarah Cannon Research Institute, e principale ricercatore dello studio. “Sono incoraggianti sia per il tasso relativamente elevato di risposte complete stringenti, sia per la sopravvivenza libera da progressione osservata”. “Janssen ha una lunga tradizione di ricerca in terapie innovative per le persone con tumori del sangue”, aggiunge il Dr. Patrick Laroche, M.D., Haematology Therapy Area Lead, Europe Middle East and Africa di Janssen-Cilag. “Sono entusiasta nel vedere che questi risultati confermino gli iniziali dati promettenti e mi auguro che un giorno JNJ-4528 possa diventare un’opzione di trattamento disponibile per i pazienti con mieloma multiplo”. Gli eventi avversi più comuni (AEs) osservati in CARTITUDE-1 sono stati la neutropenia (100%) e la sindrome da rilascio di citochine (CRS, 93%). Nei pazienti che presentavano AEs di grado 3 e superiori, i più comuni sono stati la neutropenia (100%), la trombocitopenia (69%) e la leucopenia (66%). Il tempo mediano di esordio della CRS è stato di sette giorni (range, 2-12) dopo l’infusione, con una maggioranza di pazienti con CRS di grado 1-2 e due pazienti (7%) con CRS di grado 3 o superiore. La sindrome da neurotossicità (ICANS), è stata osservata in tre pazienti (10%), incluso uno (3%) con tossicità di grado 3 o superiore. Durante lo studio di fase 1b sono stati riportati tre decessi: uno per CRS, uno per leucemia mieloide acuta, non correlata al trattamento, e uno per progressione di malattia.