Scoperto un nuovo approccio per contrastare la fibrosi cistica

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 Sviluppare un nuovo approccio in grado di contrastare geneticamente la fibrosi cistica. Questo l’obiettivo che ha guidato uno studio, pubblicato sulla Science Advances, condotto dagli scienziati dell’Università di Yale, che hanno progettato un nuovo editor genetico. La fibrosi cistica, spiegano gli esperti, è provocata da mutazioni genetiche che causano disfunzioni multiorgano. Sebbene esistano oltre 1.700 diverse mutazioni associate alla malattia, la più comune è nota come F508del. Il team, guidato da Alexandra Piotrowski-Daspit, ha ideato degli editor del gene dell’acido nucleico peptidico (PNA) incapsulati all’interno di nanoparticelle polimeriche biocompatibili, che possono essere utilizzati per correggere la mutazione. L’acido nucleico si lega infatti al DNA genomico nel sito della mutazione. Testato in un modello murino, questo approccio sembra aver ripristinato parzialmente la funzione del gene e i sintomi della fibrosi cistica nei polmoni e nel tratto gastrointestinale dei topi. Questi risultati, commentano gli esperti, suggeriscono che le nanoparticelle PNA potrebbero fornire un trattamento sistemico per la malattia. Sarà necessario condurre ulteriori approfondimenti, concludono gli autori, ma questi dati preliminari sembrano molto promettenti.