Il trattamento di distrofie muscolari con cellule staminali mesenchimali (MCS) ha portato a risultati preliminari molto promettenti, rallentando l’insorgenza dei sintomi e, in alcuni casi, portando al ripristino delle funzioni muscolari. Ne danno annuncio sulla rivista Stem Cell Translational Medicine gli scienziati del Klara Medical Center (KMC), in Polonia, che hanno utilizzato le cellule staminali derivate dalla gelatina di Wharton (WJ), un tessuto connettivo presente nel cordone ombelicale, per il trattamento della distrofia muscolare in un piccolo studio sull’uso compassionevole della procedura. “La somministrazione di WJ-MSC per i disturbi neurologici è controversa – osserva Beata Świątkowska-Flis – ma il nostro lavoro dimostra che si tratta di un trattamento sperimentale ragionevole”. L’esperta sottolinea che esistono diversi tipi di distrofia muscolare, che possono interessare specifici gruppi muscolari, e proprio questa eterogeneità rende limitate le opzioni farmacologiche. “Le cellule staminali non possono risolvere le condizioni genetiche sottostanti – spiega la scienziata – ma le loro proprietà terapeutiche ad ampio raggio possono migliorare le conseguenze delle mutazioni coinvolte nella malattia. Il nostro studio descrive i risultati clinici dell’uso compassionevole delle WJ-MSC in pazienti con distrofie muscolari”. Il team ha coinvolto 22 partecipanti con diversi tipi di distrofie muscolari, che hanno ricevuto 1-5 iniezioni endovenose e/o intratecali per ciclo di trattamento in un massimo di due cicli ogni due mesi. Il tono e la forza muscolari sono stati poi valutati usando un set di misuratori di forza computerizzati. “Abbiamo osservato un miglioramento significativo in diversi muscoli del corpo, inclusi arti, anche, gomiti e spalle – riporta Świątkowska-Flis – nel caso di maggior successo, il paziente ha ripreso a muoversi senza stampelle e ha ricominciato a lavorare”.
I ricercatori sottolineano che, sebbene questi risultati preliminari siano molto incoraggianti, non è ancora noto per quanto tempo sarà efficace la terapia. “Saranno necessari ulteriori studi – conclude Świątkowska-Flis – per ottimizzare la terapia con cellule staminali sia in termini di schema di trattamento a lungo termine che di possibili sinergie con altri farmaci e/o con la riabilitazione. Siamo comunque molto incoraggiati da questi dati preliminari”.
“Sebbene l’uso di cellule staminali mesenchimali nelle indicazioni neurologiche sia controverso – commenta Anthony Atala, redattore capo di Stem Cell Translational Medicine e direttore del Wake Forest Institute for Regenerative Medicine – questo lavoro dimostra il potenziale di trattamento di tale approccio. Tra l’altro, non sono stati osservati effetti collaterali, attendiamo con impazienza la continuazione di questa ricerca”.